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| Boletín Nº 183 - Marzo 2020 |
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| Noticias destacadas |
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Menos algún despistado de la vida, que siempre hay alguno que anda a lo suyo y no se entera “de la misa la media”, todos los atáxicos saben que el último día de febrero se celebra el ”Día Mundial de la Enfermedades Raras”.
Como siempre este boletín sale después de la celebración de este evento y una vez más nos vemos obligados a hablar, a toro pasado, de esa efeméride. Pero el caso es que no podemos pasar por alto esta cita anual porque somos parte de esos tres millones de españolitos que dicen las estadísticas somos “enfermos raros”.
Seguro que si escribimos el número con todos sus ceros nos haremos mejor una idea de lo cuantioso de la cifra. Y es que 3.000.000 de personas es mucha gente… |
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La seguridad y eficacia de la etravirina en pacientes con ataxia de Friedreich: Un ensayo clínico de fase 2
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Descubrimos que la etravirina puede aumentar la proteína Frataxina tanto in vitro, en células derivadas de pacientes con FA, como in vivo, en el corazón y el músculo esquelético de ratones YG8 deficientes en Frataxina. Debido a estos hallazgos, y dado que Etravirine muestra un perfil de seguridad generalmente favorable, planeamos lanzar un ensayo clínico abierto de fase 2 dirigido a evaluar la seguridad y eficacia de Etravirine en pacientes con FA.
Descubrimos que la etravirina puede aumentar la proteína Frataxina tanto in vitro, en células derivadas de pacientes con FA, como in vivo, en el corazón y el músculo esquelético de ratones YG8 deficientes en Frataxina. Debido a estos hallazgos, y dado que Etravirine muestra un perfil de seguridad generalmente favorable, planeamos lanzar un ensayo clínico abierto de fase 2 dirigido a evaluar la seguridad y eficacia de Etravirine en pacientes con FA. |
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Últimas Noticias sobre Ataxia
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 Asesoramiento jurídico gratuito de Fidelitis: Nuevo servicio de FEDAES
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FIDELITIS prestará los servicios bajo las siguientes condiciones:
– Asesoramiento durante todo el proceso, tanto en vía judicial como extrajudicial.
– Asistencia legal tanto en vía judicial como extrajudicial.
FIDELITIS prestará el servicio de asesoramiento sin coste alguno para los socios colaboradores de FEDAES que lo soliciten.
Para la prestación del servicio de asistencia legal, FIDELITIS tendrá derecho a la correspondiente remuneración y será completamente a éxito, es decir, que el usuario que quiera seguir adelante contratando los servicios de Fidelitis no tendrá que abonar cantidad alguna hasta que no haya pacto extrajudicial, resolución o sentencia a su favor. |
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El Gobierno acuerda un mecanismo para investigar tratamientos para enfermedades raras
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El Consejo de Ministros ha acordado este martes una medida dirigida a incentivar la inversión de la industria farmacéutica en la investigación, desarrollo y posterior comercialización de medicamentos huérfanos, que son aquellos destinados a tratar enfermedades conocidas como raras o poco frecuentes.
Se trata de una medida para garantizar el tratamiento de las enfermedades poco frecuentes, patologías de carácter crónico y discapacitante con una prevalencia muy baja, que afectan a más de 3 millones de personas en España.
El sistema tiene como objetivo fomentar la inversión de la industria farmacéutica en la investigación de medicamentos huérfanos y posterior comercialización. |
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 Seguridad y Eficacia de interferón gamma en Friedreich Ataxia
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| Aquí informamos de los resultados de un ensayo clínico de etiqueta abierta que prueba la seguridad y eficacia del interferón humano recombinante (IFNγ)-1b (Imukin, Boheringer Ingelheim, Alemania) en un grupo de 12 pacientes jóvenes con FRDA tratados durante 6 meses. El tratamiento fue seguro, con sólo 2 efectos adversos graves, ambos resueltos espontáneamente, y 1 abanonó como resultado de una negativa del paciente a continuar el tratamiento a pesar de la resolución del evento. Aunque, el tratamiento fue razonablemente bien tolerado con la aparición de eventos adversos comunes que se sabe que están asociados con el tratamiento con IFNγ. |
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Actuaciones Turismo Imserso Fedaes (Conv. 2019)
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Fechas Turnos Turismo Imserso Fedaes 2019:
TURNO 1: Cádiz, Chiclana de la Frontera, desde el día 30 de abril al 9 de mayo de 2020.
PRECIO/CUOTA TURNO 1 Cádiz, Chiclana de la Frontera: 280 €.
TURNO 2: Asturias, Coaña (Loza), desde el 23 de agosto al 2 de septiembre de 2020.
PRECIO/CUOTA TURNO 2 Asturias, Coaña: 415€.
Plazo solicitud Turismo Imserso Fedaes 2019:
TURNO 1. Cádiz, Chiclana de la Frontera, hasta el 28 de febrero de 2020.
TURNO 2. Asturias, Coaña, hasta el 15 de abril de 2020. |
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 I Convocatoria de Ayudas a la Investigación de Fedaes
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La presente convocatoria tiene como finalidad el fomento de la investigación en ataxias, mediante la financiación de proyectos de investigación traslacional, en el campo de la Neurología y/o Cardiología.
El total de esta convocatoria ascenderá a 18.000 euros, distribuidos en tres becas de 6.000 euros cada una.
En su caso, el remanente no asignado en esta convocatoria se destinará en su totalidad a convocatorias sucesivas de investigación sobre ataxias.
Quedan fuera de esta convocatoria los ensayos clínicos o pruebas de concepto promovidos por la industria farmacéutica. |
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«Nunca me pregunto por qué nos pasó, solo lucho por ellos»
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| Es imposible que Corona García, madre y cuidadora principal de Carlos y Víctor de Domingo García, dos hermanos afectados por el rarísimo síndrome de Cockayne, hable de ella misma. Desde que nacieron sus hijos con idéntica y muy dura enfermedad minoritaria solo se ha dedicado a su cuidado, a que vivan lo mejor posible, a pelear todas y cada una de las ayudas que reciben y a que tengan, en definitiva, la mejor calidad de vida. Así que cuando se le pregunta si tiene alguna vez tiempo para descansar y dedicarse a lo que a ella le gusta, contesta que sí, que se han ido muchas veces el marido y ella de vacaciones… «con los chicos». No hay otra cosa en su vida que la atención a Víctor y Carlos y lo explica ... |
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Federación de Ataxias de España
www.fedaes.org | C/Doctor Moreno Nº 5, Bajo4 | 47008 Valladolid | Tel: 695 760 368
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