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| Boletín Nº 187 - Enero 2021 |
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Esta vez un nuevo amigo quiso hacer un guiño a los nuestros y el 25 de septiembre, para celebrar el día de la ataxia, se prestó gustoso a vestir, para ir a trabajar, nuestra camiseta insignia, que este año va acompañada de una hermosa mascarilla a juego, por razones hartamente conocidas por todos.
Pero, ¿de quién estamos hablando? Pues podemos avanzar sin miedo a equivocarnos que pocos habrá que, en sus redes sociales, no hayan recibido alguna vez un video de él en “Rock fm”. Emisora de radio, donde trabaja de colaborador poniendo una pincelada de humor del bueno a la cotidianeidad.
Sí. Es ese tal Alex Clavero, el francotirarock... |
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Se buscan participantes para desarrollar un fármaco innovador de terapia génica en la ataxia de Friedreich
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| La búsqueda de un fármaco que permita avanzar en el tratamiento de la ataxia de Friedreich a partir de la terapia génica sigue su camino. Hoy, el Instituto de Investigación en Ciencias de la Salud German Trias i Pujol (Barcelona), el Instituto de Investigación Marqués de Valdecilla (Santander) y la empresa Biointaxis S.L. anuncian la financiación estatal en la convocatoria Retos-Colaboración 2019 del Ministerio de Ciencia e Innovación para el desarrollo de un fármaco innovador de la terapia génica para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, basado en la correlación clínico-genético-fisiológica de esta enfermedad... |
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Últimas Noticias sobre Ataxia
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El calcitriol aumenta los niveles de frataxina y restaura la función mitocondrial en modelos celulares de Ataxia de Friedreich
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El calcitriol puede recuperar los niveles de ferredoxina 1 y NCLX y restaura el potencial de la membrana mitocondrial, lo que indica una mejora general de la función mitocondrial.
Por consiguiente, se observó la reducción de los marcadores apoptóticos y la degeneración de neuritas y, como resultado, también se recuperó la supervivencia celular.
Todos estos efectos beneficiosos se explicarían por el hallazgo de que el calcitriol es capaz de aumentar los niveles de frataxina madura... |
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| Ensayo clínico de fase 3 para evaluar la vatiquinona en la ataxia de Friedreich |
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El ensayo de fase 3 MOVE-FA es un estudio de 18 meses controlado con placebo que evalúa la vatiquinona frente al placebo en aproximadamente 110 niños y adultos jóvenes con AF.
El criterio de valoración principal es el cambio desde el inicio en la escala de calificación de ataxia de Friedreich modificada (mFARS), con criterios de valoración secundarios clave que evalúan la deambulación y las actividades de la vida diaria. Esta estrategia de punto final se desarrolló en consulta con la FDA y la Agencia Europea del Medicamento.
El estudio incluirá sitios en EE.UU, UE, Australia y America latina.
“FARA y la comunidad de FA están agradecidos a PTC Therapeutics por su compromiso con el avance de los tratamientos para la ataxia de Friedreich “, afirmó Jennifer Farmer, Consejero Delegado de FARA... |
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 Confirman un nuevo fármaco como potencial agente terapéutico para tratar la ataxia de Friedreich
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| Un reciente estudio ha confirmado los beneficios del fármaco leriglitazona para tratar la ataxia de Friedrich, una enfermedad rara que afecta a 2-4 personas de cada 100.000 y para la cual, actualmente, no hay una cura efectiva. Este fármaco mejora las deficiencias de pérdida de frataxina en los modelos celulares y animales de la ataxia de Friedreich. El estudio se ha publicado en la revista Neurobiology of Disease.La investigación es una colaboración entre la empresa Minoryx Therapeutics, el grupo de investigación que lidera Federico Pallardó en el Departamento de Fisiología de la Facultad de Medicina y Odontología de la Universitat de València–INCLIVA, perteneciente al Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), el Grupo de Investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo, de la Universidad de Lleida (UdL) y el Instituto de Investigación Biomédica de Lleida ... |
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La omaveloxolona muestra beneficios neurológicos para los pacientes con AF en el ensayo MOXIe
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Después de casi un año de su uso, la omaveloxolona (RTA 408) mejoró significativamente la función neurológica en varias medidas clínicas en personas con ataxia de Friedreich (FA), y en general fue segura y bien tolerada, según los resultados del ensayo de fase 2 de MOXIe.
Estos hallazgos se publicaron en Annals of Neurology en el estudio ” Seguridad y eficacia de la omaveloxolona en la ataxia de Friedreich (estudio MOXIe) “.
La omaveloxolona (RTA-408), desarrollada por Reata Pharmaceuticals , es una terapia oral en investigación diseñada para activar Nrf2 , una proteína que regula la actividad genética para restaurar la producción de energía en las células, que está alterada en personas con AF. |
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 La subvención de Ataxia UK se destina a compuestos para reemplazar o mejorar la frataxina en las células
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Ataxia UK ha otorgado una subvención de £ 26,000 para avanzar en la investigación de compuestos que pueden reemplazar o aumentar la actividad de la frataxina , la proteína que se pierde en las personas con ataxia de Friedrich (FA), anunció la organización benéfica en un tweet .
Dirigido por Benoit D’Autreaux, PhD, de la Universidad de Paris-Saclay , el proyecto de investigación utilizará un ensayo, desarrollado recientemente por D’Autreaux y su equipo, que mide la actividad de la frataxina sin recurrir a las células. El equipo planea analizar al menos 100.000 compuestos diferentes para identificar posibles candidatos a tratamiento... |
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Te retamos a decir “ataxia telangiectasia”! // 1ª Campaña de sensibilización internacional
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Aefat lanza la primera campaña internacional de sensibilización sobre la ataxia telangiectasia. Con un vídeo en el que participan familias de distintos países y diez asociaciones, animan a la sociedad a pronunciar “ataxia telangiectasia”, dar visibilidad a esta enfermedad rara sin cura, y recaudar fondos para investigar.
Lo que no se nombra, no existe. Partiendo de esta base, las familias con niños y jóvenes con ataxia telangiectasia de todo el mundo quieren que se conozca el nombre de esta enfermedad rara. Para que no tarden años en obtener un diagnóstico y para que se destinen más fondos y recursos a su investigación... |
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Federación de Ataxias de España
www.fedaes.org | C/Doctor Moreno Nº 5, Bajo4 | 47008 Valladolid | Tel: 695 760 368
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